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Diabète: La thérapie génique peut-elle normaliser les niveaux de glucose dans le sang?

Les chercheurs pourraient avoir trouvé un moyen de rétablir des taux de glucose sanguin normaux dans un modèle murin de diabète de type 1, ce qui pourrait s’avérer une solution prometteuse pour les personnes atteintes de diabète de type 1 ou de type 2 à l’avenir.

pancréas produisant de l'insuline

Le Dr George Gittes, professeur de chirurgie et de pédiatrie à l’École de médecine de l’Université de Pittsburgh, en Pennsylvanie, a dirigé l’étude. Leurs résultats ont été publiés dans le journal.

Le diabète de type 1, une maladie auto-immune chronique, touche environ 1,25 million d’enfants et d’adultes aux États-Unis.

Le système immunitaire qui détruit habituellement les germes et les substances étrangères lance une attaque sur les cellules bêta productrices d’insuline qui se trouvent dans le pancréas, ce qui entraîne une glycémie élevée.

Au fil du temps, le diabète de type 1 peut avoir un effet important sur les principaux organes et causer des maladies cardiaques et vasculaires, des lésions aux nerfs, aux reins, aux yeux et aux pieds, la peau et la bouche et des complications pendant la grossesse.

Les chercheurs dans le domaine du diabète de type 1 ont cherché à développer un traitement qui préserve et restaure la fonction des cellules bêta, ce qui, à son tour, reconstituer l’insuline, responsable du déplacement du glucose sanguin dans les cellules pour l’énergie.

Un obstacle à cette solution est que les nouvelles cellules provenant de la thérapie de remplacement des cellules bêta seraient également détruites par le système immunitaire.

Pour surmonter cet obstacle, l’équipe a émis l’hypothèse que d’autres cellules similaires pourraient être reprogrammées pour se comporter de la même manière que les cellules bêta et produire de l’insuline, mais suffisamment différentes pour ne pas être reconnues et détruites par le système immunitaire.

Cellules alpha reprogrammées en cellules bêta

L’équipe a conçu un vecteur viral adéno-associé (AAV) qui a livré deux protéines – Pdx1 et MafA – au pancréas de la souris. Pdx1 et MafA soutiennent la prolifération, la fonction et la maturation des cellules bêta, et ils peuvent finalement transformer les cellules alpha en cellules bêta productrices d’insuline.

Les cellules alpha étaient les candidats idéaux pour la reprogrammation. Ils sont abondants, semblables aux cellules bêta, et situés dans le pancréas, ce qui aiderait le processus de reprogrammation.

L’analyse des cellules alpha transformées a montré une reprogrammation cellulaire presque complète des cellules bêta.

Le Dr Gittes et son équipe ont démontré que dans un modèle de diabète chez la souris, les niveaux de glucose sanguin ont été restaurés pendant environ 4 mois avec la thérapie génique. Les chercheurs ont également constaté que Pdx1 et MafA transforment les cellules alpha humaines en cellules bêta in vitro.

« La thérapie génique virale semble créer ces nouvelles cellules productrices d’insuline qui sont relativement résistantes à une attaque auto-immune », explique le Dr Gittes. « Cette résistance semble être due au fait que ces nouvelles cellules sont légèrement différentes des cellules d’insuline normales, mais pas si différentes qu’elles ne fonctionnent pas bien. »

L’avenir de la thérapie génique du diabète

Les vecteurs AAV sont actuellement en cours de recherche dans des essais de thérapie génique humaine et pourraient être administrés au pancréas par une procédure endoscopique non chirurgicale, éventuellement. Cependant, les chercheurs mettent en garde que la protection observée chez les souris n’était pas permanente, et 4 mois de niveaux de glucose restaurés dans un modèle de souris « pourraient se traduire par plusieurs années chez les humains. »

« Cette étude est essentiellement la première description d’une seule intervention cliniquement traduisible, simple dans le diabète auto-immune qui conduit à des sucres sanguins normaux », explique le Dr Gittes, « et surtout sans immunosuppression. »

« Un essai clinique chez les diabétiques de type 1 et de type 2 dans un avenir immédiat est très réaliste, étant donné la nature impressionnante de l’inversion du diabète, ainsi que la faisabilité chez les patients de faire une thérapie génique AAV. »

Dr. George Gittes

Les scientifiques testent la thérapie génique chez les primates non humains. En cas de succès, ils vont commencer à travailler avec la Food and Drug Administration (FDA) pour approuver l’utilisation chez les humains atteints de diabète.

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