Krystexxa (pégloticase) a reçu l’approbation de la FDA (Food and Drug Administration) pour les patients souffrant de goutte qui ne réagissent pas ou ne tolèrent pas les traitements conventionnels. La goutte est causée par un excès d’acide urique dans le corps, entraînant la formation de cristaux aciculaires dans les articulations ou les tissus mous, ce qui provoque gonflement, douleur, raideur articulaire, chaleur et rougeurs.
Selon le Dr Badrul Chowdhury, directeur de la Division des produits pulmonaires, allergiques et rhumatologiques au Centre d’évaluation et de recherche des médicaments de la FDA, environ 3% des patients atteints de goutte ne répondent pas au traitement traditionnel – ce médicament représente donc une option cruciale pour eux.
Aux États-Unis, environ trois millions d’adultes sont touchés par la goutte. Ainsi, 3% de ce million représentent environ 90 000 patients.
La thérapie conventionnelle pour la goutte consiste à administrer des médicaments qui abaissent les niveaux d’acide urique dans le sang. Parmi eux, on trouve les inhibiteurs de la xanthine oxydase comme Zyloprim (allopurinol) et Uloric (febuxostat).
Krystexxa agit comme une enzyme qui métabolise l’acide urique en un produit chimique inoffensif que le corps élimine via l’urine, réduisant ainsi les niveaux d’acide urique dans le sang. Le traitement se fait par perfusion intraveineuse toutes les deux semaines.
Deux essais cliniques, chacun d’une durée de six mois et incluant 212 participants, ont démontré que Krystexxa réduisait significativement les niveaux d’acide urique dans le sang tout en diminuant les dépôts de cristaux d’acide urique dans les articulations et les tissus environnants.
Cependant, 25% des participants aux essais ont présenté des réactions allergiques sévères au Krystexxa. Pour cette raison, les professionnels de santé doivent administrer un corticostéroïde et un antihistaminique avant d’administrer Krystexxa, afin de minimiser le risque de réaction. Les essais ont également signalé d’autres effets indésirables, tels que nausées, ecchymoses au point d’injection, irritation des voies nasales, douleurs thoraciques, vomissements et constipation.
Comme Krystexxa n’a pas été étudié chez des personnes atteintes d’insuffisance cardiaque congestive, la FDA recommande aux médecins de faire preuve de prudence avec ces patients.
La FDA indique que Krystexxa est approuvé avec une stratégie d’évaluation et d’atténuation des risques, incluant un guide de médicament pour les patients et des supports pour les professionnels de santé afin de communiquer les risques liés aux perfusions et aux réactions allergiques.
Paul Hamelin R.Ph., président de Savient Pharmaceuticals, fabricant de Krystexxa, a déclaré :
KRYSTEXXA est le premier et le seul traitement approuvé par la FDA pour les patients adultes souffrant de goutte chronique réfractaire aux traitements conventionnels. Les données cliniques montrent que de nombreux patients traités par KRYSTEXXA 8 mg administré toutes les deux semaines peuvent constater une amélioration clinique significative et réversible dans les six mois suivant le traitement. Une proportion statistiquement significative de patients dans nos essais cliniques pivots a abaissé leur taux sérique d’acide urique à 0,7 mg / dL en moyenne et a obtenu une réponse complète pour la résolution des tophi au cours des six premiers mois de traitement. Nous croyons que l’approbation de KRYSTEXXA est une avancée majeure vers notre objectif de transformer la vie des patients aux États-Unis souffrant de goutte chronique réfractaire aux thérapies conventionnelles, car beaucoup d’entre eux bénéficient enfin d’un traitement leur permettant d’inverser significativement cette maladie débilitante.
Savient Pharmaceuticals prévoit que Krystexxa sera disponible sur ordonnance aux États-Unis plus tard cette année et estime être bien avancé dans ses préparatifs pour son lancement.
Quelles sont les causes de la goutte ?
Les niveaux d’acide urique dans votre sang augmentent jusqu’à atteindre un seuil excessif (hyperuricémie), entraînant l’accumulation de cristaux d’urate autour des articulations. Cela provoque une inflammation et une douleur intense lors d’une crise de goutte.
Lorsque le corps humain décompose des substances appelées purines, il génère de l’acide urique. Les purines se trouvent naturellement dans le corps, mais aussi dans certains aliments comme les abats, les anchois, les asperges, les champignons et le hareng.
Normalement, l’acide urique se dissout et est excrété dans l’urine par les reins. Cependant, si le corps en produit trop ou si les reins ne parviennent pas à en éliminer suffisamment, il s’accumule. Cette accumulation donne naissance à des cristaux d’urate aigus, ressemblant à des aiguilles, qui s’accumulent dans les articulations ou les tissus environnants, engendrant douleur, inflammation et enflure.
Il est surprenant de constater que l’hyperuricémie est fréquente chez de nombreuses personnes qui ne développent jamais de goutte. Les scientifiques ne comprennent pas complètement les causes de l’hyperuricémie. Un facteur génétique semble être en cause, car une personne ayant des antécédents familiaux d’hyperuricémie est plus susceptible de la développer.
Les éléments suivants sont connus pour déclencher une crise de goutte et peuvent contribuer à son développement :
- obésité
- forte consommation d’alcool, en particulier la bière
- régime alimentaire riche en purines, comme les fruits de mer et la viande, ainsi que les abats
- régimes extrêmement faibles en calories
- consommation régulière d’aspirine
- consommation régulière de niacine
- utilisation fréquente de médicaments diurétiques
- médicaments pris par des patients transplantés, tels que la cyclosporine
- perte de poids rapide
- maladie rénale chronique
- hypertension (pression artérielle élevée)
- psoriasis
- tumeurs
- myélome
- anémie hémolytique
- empoisonnement au plomb
- hypothyroïdie
- chirurgie
- syndrome de Kelley-Seegmiller
- syndrome de Lesch-Nyhan
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Perspectives et Nouvelles Recherches
En 2024, de nouvelles études mettent en lumière l’importance de la gestion proactive de la goutte. Une étude récente a révélé que l’adoption d’un mode de vie sain, incluant une alimentation équilibrée et la pratique régulière d’exercices physiques, peut réduire significativement le risque de crises. En outre, des recherches actuelles explorent l’utilisation de nouveaux agents thérapeutiques, notamment des inhibiteurs de l’interleukine-1, qui pourraient offrir des alternatives prometteuses aux traitements existants. L’impact des facteurs environnementaux et du microbiote intestinal sur la goutte est également un sujet de recherche en plein essor, soulignant l’importance d’une approche holistique dans la gestion de cette maladie. En somme, alors que Krystexxa représente une avancée majeure, la recherche continue d’évoluer et d’apporter de nouvelles solutions pour améliorer la qualité de vie des patients souffrant de goutte.
Sources : FDA, Savient Pharmaceuticals, Nouvelles médicales aujourd’hui (archives)
Écrit par Christian Nordqvist
