Les cellules souches et la médecine régénérative sont-elles à la hauteur de leurs promesses?

Le concept de la thérapie par cellules souches est d’une simplicité trompeuse: prélever des cellules chez un donneur et les mettre chez un patient pour traiter une maladie ou une blessure. Cependant, la réalité est loin du rêve.

Équipe de chirurgiens

La médecine régénératrice utilise des cellules, des biomatériaux et des molécules pour fixer les structures du corps qui ne fonctionnent pas correctement en raison d’une maladie ou d’une blessure.

Ce qui distingue la médecine régénérative de nombreux médicaments traditionnels, c’est que cette dernière traite principalement les symptômes, alors que la première vise à traiter la cause profonde de l’état d’un patient en remplaçant les cellules ou organes perdus, ou en fixant un gène défectueux.

L’attrait de la médecine régénérative promet de redéfinir le traitement médical, en mettant les cellules souches et les matériaux biocompatibles au centre de cette révolution. De nombreuses percées ont été rapportées et saluées dans les revues scientifiques et les médias au fil des ans.

Cependant, le nombre de traitements de médecine régénérative à usage médical aujourd’hui est décevante, et un panel de commissaires dénonce ce manque de progrès dans un rapport publié la semaine dernière.

En fait, selon le Prof. Giulio Cossu – de la Division des cellules et de la biologie matricielle et de la médecine régénérative à l’Université de Manchester au Royaume-Uni – et ses collègues commissaires, seules quelques percées ont été faites aux patients et aux cliniques privées profitent de la recherche désespérée des patients pour des traitements en offrant des thérapies non éprouvées.

Pourquoi tant de promesses de nouvelles thérapies ont-elles échoué? Et que va-t-il falloir à la société pour bénéficier de l’immense potentiel de la médecine régénérative?

Qu’est-ce que la médecine régénérative?

Les commissaires disent dans leur rapport que la médecine régénérative « vise à remplacer ou réparer les cellules humaines, ou régénérer les tissus ou les organes pour rétablir la fonction normale. » L’accent mis sur le «fonctionnement normal» place cette approche dans les traitements médicaux, à l’exception de nombreux médicaments couramment utilisés, qui ont tendance à traiter les symptômes mais ne s’attaquent pas aux causes sous-jacentes.

«Les thérapies cellulaires et la médecine régénérative, qui peuvent améliorer la santé des patients, représentent un changement structurel dans les soins de santé en se concentrant sur les causes sous-jacentes de la maladie en réparant, remplaçant ou régénérant les cellules endommagées».

Par exemple, une personne atteinte de diabète de type 1 ne peut pas produire d’insuline. Au lieu de cela, des injections quotidiennes d’insuline sont nécessaires pour contrôler les niveaux de sucre dans le sang.

La médecine régénérative cherche à résoudre cela en régénérant les îlots de Langerhans, qui permettent à l’individu de fabriquer de l’insuline. Cela signifierait plus d’injections d’insuline et un retour au métabolisme normal du sucre.

Bien que le traitement du diabète de type 1 ne soit pas encore une réalité, certains domaines de la médecine régénérative sont bien établis dans la pratique médicale.

Premiers succès

La première forme de thérapie cellulaire était la transfusion de sang, qui est courante dans la plupart des milieux cliniques de nos jours.

Ensuite, la greffe de moelle osseuse a permis aux patients atteints de lésions radio-induites ou de cancers du sang de fabriquer de nouvelles cellules sanguines saines en utilisant les cellules souches de la moelle osseuse du donneur.

La thérapie cellulaire utilisant les propres cellules d’un patient est également utilisée dans les cas de brûlures graves et de brûlures, lorsqu’un patient n’a pas une quantité suffisante de peau non endommagée pour le traitement de la greffe de peau.

Ici, les cellules cutanées sont isolées d’une petite biopsie et développées dans un laboratoire spécialisé. Des millions de cellules peuvent être cultivées en un temps relativement court et transplantées sur la plaie de brûlure pour accélérer la cicatrisation.

Mais malgré ces succès et le fait que les scientifiques du monde entier travaillent avec acharnement sur de nouvelles thérapies, les traitements de médecine régénérative ne sont pas entrés dans la pratique médicale traditionnelle dans la plupart des domaines de la médecine.

Selon le rapport, « le potentiel existe de réduire considérablement le fardeau de la maladie pour certaines conditions courantes (par exemple, un accident vasculaire cérébral, une maladie cardiaque, des troubles neurologiques progressifs, des maladies auto-immunes, et un traumatisme). »

Et, « En plus d’augmenter l’espérance de vie, les thérapies de médecine régénérative pourraient grandement améliorer la qualité de vie liée à la santé de nombreux patients atteints de maladies chroniques. »

Alors, qu’est-ce qui freine ces développements?

De la recherche à la pratique médicale

Une armée de scientifiques du monde entier travaille sur de nouvelles solutions de médecine régénératrice aux maladies et aux blessures courantes.

Au cours de l’année écoulée, une nouvelle technologie de pulvérisation de biomatériaux sur des coeurs endommagés utilisant une chirurgie mini-invasive et un facteur de croissance qui pourrait inverser l’ostéoporose a été rapportée sur une technologie de puce qui peut changer un type de cellule en un autre.

Pourtant, la liste des produits de thérapie cellulaire et génique approuvés sur le site Web de la Food and Drug Administration (FDA) est étonnamment courte: elle ne compte que 15 entrées.

Selon les auteurs du rapport publié dans:

« La thérapie cellulaire a produit des résultats cliniquement extraordinaires, ayant sauvé des centaines de milliers de vies […] Cependant, de nombreuses thérapies cellulaires ont eu une efficacité limitée, variable ou transitoire. »

Le chemin de la recherche couronnée de succès à la pratique médicale est long, car les autorités de santé comme la FDA, qui accordent l’approbation pour une nouvelle thérapie, doivent être convaincus qu’un nouveau traitement est sûr et fonctionne.

Les traitements de médecine régénérative ont tendance à être très coûteux car ils nécessitent souvent des installations de production spéciales et un personnel hautement qualifié. Avec les budgets de santé comprimés dans de nombreux pays, les coûts élevés constituent un obstacle à la réalisation de ces thérapies.

«D’énormes avantages pourraient être retirés de la médecine régénérative, mais à un coût énorme, et l’abordabilité pourrait limiter la mise en œuvre, même s’il y a de bonnes chances de réaliser des économies sur les coûts», expliquent les commissaires.

« Alors que le marché se développe au cours des prochaines décennies », expliquent les auteurs du rapport, « penser aux moyens de rendre les produits de médecine régénérative plus abordables et plus rentables sera utile pour que les patients puissent en bénéficier ».

Ce qui est clair, c’est qu’il existe une énorme demande pour des stratégies de médecine régénératrice pour résoudre les problèmes de santé courants, et que les petits et les grands acteurs des industries pharmaceutiques et des soins de santé investissent dans le développement de nouvelles thérapies.

Pourtant, les auteurs du rapport critiquent fortement la manière dont certains joueurs profitent des situations médicales souvent désespérées des patients.

Les patients sont-ils exploités?

En août, le commissaire de la FDA, le Dr Scott Gottlieb, a déclaré que « […] les acteurs malhonnêtes exploitent les rapports sincères du potentiel clinique important de produits correctement développés pour tromper les patients et s’attaquer à l’optimisme des patients les maladies. »

Dans le cadre de la répression «pour empêcher les acteurs sans scrupules de tromper les patients et potentiellement nuire à leur santé», la FDA a averti une clinique de cellules souches en Floride de «commercialiser des produits de cellules souches sans l’approbation de la FDA».

Dans ce cas particulier, des cellules souches provenant de la graisse ont été isolées et administrées aux patients par voie intraveineuse ou injectées directement dans la moelle épinière pour diverses affections, en dépit d’une absence totale de preuves scientifiques ou médicales confirmant ce type de traitement.

Il a également été constaté que la clinique n’avait pas respecté les directives visant à prévenir la contamination microbienne lors du traitement des cellules souches, laissant les patients à risque d’être traités avec des cellules contaminées.

« Alors la question reste sur ce qu’il faut faire à propos des patients désespérés qui paient d’énormes sommes d’argent pour des traitements non prouvés », écrivent les commissaires.

Une réglementation stricte et des mesures de répression par les autorités sanitaires sur les institutions qui offrent des produits non autorisés seront essentielles pour assurer la sécurité des patients.

Que réserve l’avenir?

Les progrès scientifiques dans la recherche sur les cellules souches et la médecine régénérative sont salués comme des percées. Mais une percée de l’étude ne signifie pas une nouvelle thérapie, qui conduit souvent à un conflit entre les attentes du public et la vitesse à laquelle de nouveaux traitements peuvent être développés.

Cependant, la médecine régénérative a des antécédents de succès – bien que dans un très petit nombre de maladies.

«Des maladies plus complexes telles que le diabète ou l’infarctus du myocarde nécessiteront des approches plus avancées que ce qui est disponible aujourd’hui pour avoir un impact clinique significatif.» Globalement, je doute que la médecine régénérative ait un impact sur la santé mondiale comme les vaccins. au moins dans l’immédiat. « 

Prof. Giulio Cossu

Cependant, le professeur Cossu a souligné le potentiel énorme de la médecine régénérative. Il a dit: «De la première transfusion sanguine à la greffe de moelle osseuse, au clonage, au développement de vecteurs viraux, aux cellules souches embryonnaires et, plus récemment, aux cellules souches pluripotentes induites, l’édition du génome et les organoïdes sont très prometteurs. pour le futur. »

Ainsi, le concept reste le même: prélever des cellules d’un donneur, des biomatériaux ou des molécules – ou n’importe quelle combinaison de celles-ci – et les mettre dans un patient pour traiter leur maladie ou leur blessure.

Pour que la médecine régénérative devienne un domaine de la médecine traditionnelle, une meilleure science et une meilleure réglementation doivent être intégrées aux méthodes de fabrication innovantes qui rendent les traitements abordables et montrer comment elles profitent finalement au patient et à la société dans son ensemble.

Les commissaires concluent que «l’exploration est essentielle pour les entreprises et les universitaires afin de faire avancer le domaine, en équilibrant autant que possible les risques, les coûts et les avantages potentiels».

« Comment nous procédons dans ce nouveau terrain global pourrait être le plus grand défi de tous pour les chercheurs, les médecins, les patients, les parents, les régulateurs, et la société dans son ensemble. »

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