Nouveau traitement potentiel de la fibrose kystique à découvert

La fibrose kystique est une maladie héréditaire qui touche des dizaines de milliers de personnes aux États-Unis et dans le monde entier. Il n’y a actuellement aucun remède pour la maladie, mais de nouvelles recherches proposent une nouvelle approche thérapeutique qui pourrait bientôt arrêter la progression de la maladie.

La fibrose kystique (FK) est une maladie génétique des glandes sécrétoires qui touche environ 30 000 personnes aux États-Unis et 70 000 personnes dans le monde.

Nos glandes sécrétoires sont responsables de la production de mucus et de sueur, mais dans la mucoviscidose, ces sécrétions s’accumulent dans les poumons, bloquent les voies respiratoires et constituent un terrain fertile pour les bactéries. En conséquence, la maladie provoque des infections pulmonaires graves et récurrentes.

En dehors des poumons, la mucoviscidose affecte également d’autres organes vitaux tels que le foie et le pancréas. En outre, il peut affecter les intestins, les sinus et les organes reproducteurs du corps.

À l’heure actuelle, la mucoviscidose est incurable. Cependant, une équipe internationale de chercheurs de l’Université George Washington (GW) à Washington, DC, en collaboration avec l’Université de Pérouse et l’Université de Rome (en Italie), a peut-être découvert un nouveau médicament capable de traiter progression de la mucoviscidose

L’étude, publiée dans la revue, examine les effets thérapeutiques de la thymosine alpha 1 (Tα1) sur la mucoviscidose.

Tα1 est une version synthétique d’un polypeptide naturel qui a d’abord été isolé du tissu du thymus et qui joue un rôle dans l’immunité.

Tα1 réduit l’inflammation et corrige les anomalies génétiques

La mucoviscidose survient à la suite d’une mutation du code génétique d’une protéine appelée régulateur de la conductance transmembranaire de la fibrose kystique (CFTR). Cette protéine régule normalement l’activité du canal chlorure, responsable de l’équilibre entre le sel et l’eau dans les poumons.

Dans la mucoviscidose, la mutation – appelée «p.Phe508del» – entraîne une dégradation prématurée de la protéine CFTR, ce qui entraîne une faible perméabilité aux chlorures et peut entraîner une inflammation des poumons.

Dans la nouvelle étude, les chercheurs soulignent que les mécanismes pathogènes complexes de la mucoviscidose nécessitent une approche thérapeutique combinant plusieurs médicaments. Les auteurs ajoutent que jusqu’à présent, cependant, aucun médicament ayant de multiples effets bénéfiques n’a été découvert pour la mucoviscidose.

Cependant, les chercheurs rapportent que leur étude montre que Tα1 peut corriger les défauts dans le tissu des souris avec CF, aussi bien que les défauts des cellules des patients humains qui ont la mutation de p.Phe508del.

L’étude a révélé que l’action bénéfique de Tα1 est double: le médicament a été capable de réduire simultanément l’inflammation typique de la mucoviscidose et d’améliorer l’activité, la maturation et la stabilité de CFTR.

Tα1 – connu sous le nom de «Zadaxin» sur le marché – a été cliniquement approuvé pendant plus de 15 ans dans 35 pays, et il est largement utilisé pour traiter les infections virales, les troubles de l’immunodéficience et le VIH.

Zadaxin n’est pas disponible actuellement aux États-Unis, mais les chercheurs affirment que le médicament a «un excellent profil d’innocuité dans la clinique lorsqu’il est utilisé comme adjuvant ou comme agent immunothérapeutique».

Allan L. Goldstein, Ph.D., coauteur de l’étude et professeur émérite en résidence de biochimie et de médecine moléculaire à l’École de médecine et de sciences de la santé GW, commente l’importance de l’étude:

«À l’heure actuelle, il existe de multiples traitements pour la fibrose kystique, et bien que l’espérance de vie ait considérablement augmenté, les patients n’ont qu’une durée de vie d’environ 40 ans, aucun traitement ne peut être isolé. défaut génétique qui provoque la fibrose kystique et diminue l’inflammation qui en résulte.  »

Apprenez comment une nouvelle molécule peut prolonger la survie chez les patients atteints de mucoviscidose.