Moelle Osseuse : Comprendre Son Rôle Crucial

La moelle osseuse est un tissu spongieux situé à l’intérieur de certains os du corps, notamment dans les os de la hanche et de la cuisse. Ce tissu joue un rôle fondamental car il abrite des cellules immatures, connues sous le nom de cellules souches.

De nombreux patients atteints de cancers du sang, tels que la leucémie et le lymphome, ainsi que des maladies graves comme l’anémie falciforme, dépendent des greffes de moelle osseuse ou de sang de cordon pour leur survie.

Une moelle osseuse saine et des cellules sanguines fonctionnelles sont essentielles à la vie. Quand la maladie compromet le fonctionnement de la moelle osseuse, une greffe de moelle osseuse ou de cordon ombilical peut représenter la meilleure option thérapeutique, et pour certains, le seul remède possible.

Faits rapides sur la moelle osseuse

Voici quelques points clés à retenir sur la moelle osseuse. Des informations plus détaillées se trouvent dans l’article principal.

  • La moelle osseuse produit 200 milliards de nouveaux globules rouges chaque jour, ainsi que des globules blancs et des plaquettes.
  • Elle contient des cellules souches mésenchymateuses et hématopoïétiques.
  • Environ 10 000 personnes aux États-Unis sont diagnostiquées chaque année avec des maladies nécessitant des greffes de moelle osseuse.
  • Plusieurs pathologies menacent la moelle osseuse, entravant sa capacité à transformer les cellules souches en cellules essentielles.

Qu’est-ce que la moelle osseuse?

La moelle osseuse est un tissu mou et gélatineux qui remplit les cavités des os. On distingue principalement deux types de moelle osseuse : la moelle osseuse rouge, ou tissu myéloïde, et la moelle osseuse jaune, ou tissu adipeux.

Anatomie de la moelle osseuse montrant les différents types de tissus.

Chacune de ces moelles est richement vascularisée, ce qui est crucial pour son fonctionnement.

Chaque jour, la moelle osseuse génère plus de 200 milliards de cellules sanguines. La majorité des cellules sanguines de l’organisme proviennent de la moelle osseuse.

Cellules souches de moelle osseuse

La moelle osseuse contient deux types de cellules souches : les cellules souches mésenchymateuses et les cellules souches hématopoïétiques.

La moelle osseuse rouge est notamment composée d’un tissu fibreux délicat et hautement vascularisé, abritant des cellules souches hématopoïétiques, cruciales pour la production de cellules sanguines.

D’autre part, la moelle osseuse jaune contient des cellules souches mésenchymateuses, également appelées cellules stromales, qui sont responsables de la production de graisse, de cartilage et d’os.

Les cellules souches sont des cellules immatures capables de se différencier en divers types cellulaires.

Les cellules souches hématopoïétiques donnent naissance à deux lignées principales : les lignées myéloïdes et lymphoïdes. Ces lignées comprennent des cellules importantes telles que les monocytes, macrophages, neutrophiles, basophiles, éosinophiles, érythrocytes, cellules dendritiques et plaquettes, ainsi que les cellules T et B.

Les différents types de cellules souches hématopoïétiques varient quant à leur potentiel régénérateur et leur puissance.

Certaines sont multipotentes, d’autres oligopotentes ou unipotentes, selon leur capacité à donner naissance à différents types cellulaires.

Les cellules souches hématopoïétiques pluripotentes possèdent les caractéristiques suivantes :

  • Renouvellement : elles peuvent produire d’autres cellules identiques à elles-mêmes.
  • Différenciation : elles peuvent générer un ou plusieurs sous-ensembles de cellules plus matures.

Le processus par lequel ces cellules souches pluripotentes se développent en cellules sanguines est connu sous le nom d’hématopoïèse.

C’est cette population de cellules souches qui est essentielle lors des greffes de moelle osseuse.

Les cellules souches se divisent continuellement, produisant de nouvelles cellules. Certaines cellules restent sous forme de cellules souches, tandis que d’autres passent par une série d’étapes de maturation avant de devenir des cellules sanguines matures. Chaque jour, les cellules souches génèrent des millions de cellules sanguines.

Les cellules sanguines ayant une durée de vie limitée, notamment les globules rouges qui vivent environ 100 à 120 jours, doivent être constamment renouvelées. La production de cellules souches saines est donc cruciale.

Les vaisseaux sanguins jouent un rôle protecteur, empêchant les cellules sanguines immatures de quitter la moelle osseuse. Seules les cellules matures peuvent traverser cette barrière et rejoindre la circulation sanguine.

Cependant, les cellules souches hématopoïétiques peuvent franchir cette barrière et être récoltées à partir du sang périphérique.

Les cellules souches hématopoïétiques dans la moelle osseuse rouge peuvent se multiplier et se différencier en trois types essentiels de cellules sanguines :

  • Les globules rouges (érythrocytes) qui transportent l’oxygène dans tout le corps.
  • Les globules blancs (leucocytes) qui combattent les infections. Ils incluent les lymphocytes, éléments clés du système immunitaire, ainsi que les cellules myéloïdes telles que les granulocytes.
  • Les plaquettes (thrombocytes) qui sont cruciales pour la coagulation sanguine. Elles sont dérivées du cytoplasme des mégacaryocytes, des cellules également présentes dans la moelle osseuse.

Une fois maturées, ces cellules sanguines quittent la moelle et entrent dans la circulation sanguine, où elles remplissent des fonctions vitales pour la survie et la santé de l’organisme.

Les cellules souches mésenchymateuses se trouvent également dans la moelle osseuse et se différencient en diverses lignées stromales, notamment :

  • Chondrocytes (qui génèrent le cartilage).
  • Ostéoblastes (responsables de la formation osseuse).
  • Ostéoclastes.
  • Adipocytes (tissu adipeux).
  • Myocytes (muscles).
  • Macrophages.
  • Cellules endothéliales.
  • Fibroblastes.

Moelle osseuse rouge

La moelle osseuse rouge est responsable de la production de tous les globules rouges et plaquettes chez les adultes, et d’environ 60 à 70 % des lymphocytes. D’autres lymphocytes naissent dans la moelle osseuse rouge mais se développent complètement dans les tissus lymphatiques, comme le thymus, la rate et les ganglions lymphatiques.

Avec le foie et la rate, la moelle osseuse rouge contribue également à l’élimination des globules rouges âgés.

Moelle osseuse jaune

La moelle osseuse jaune agit principalement comme un réservoir de graisses. Elle aide à maintenir un environnement optimal pour le fonctionnement des os. Toutefois, dans des cas particuliers, comme une perte de sang sévère ou une fièvre, la moelle jaune peut se reconvertir en moelle osseuse rouge.

La moelle jaune est souvent localisée dans les cavités centrales des os longs, entourée par de la moelle rouge et par des structures trabéculaires.

Chronologie de la moelle osseuse

Avant la naissance, la moelle osseuse commence à se développer, d’abord dans la clavicule, vers la fin du développement fœtal, et devient active environ trois semaines plus tard. Elle prend le relais du foie en tant qu’organe principal de l’hématopoïèse entre 32 et 36 semaines de gestation.

La moelle osseuse reste rouge jusqu’à l’âge de 7 ans, car le besoin de formation sanguine est élevé. Avec l’âge, la moelle rouge est progressivement remplacée par du tissu adipeux jaune. En moyenne, les adultes possèdent environ 2,6 kg de moelle osseuse, dont la moitié est rouge.

Chez l’adulte, la plus forte concentration de moelle osseuse se trouve dans les vertèbres, les hanches, le sternum, les côtes, le crâne et aux extrémités des os longs des bras et des jambes.

Fonction

La moelle osseuse rouge est responsable de la formation de la majorité des globules rouges, plaquettes et globules blancs. La moelle osseuse jaune produit principalement de la graisse, du cartilage et des os.

Moelle osseuse avec cellules souches en action.

Les globules blancs survivent de quelques heures à quelques jours, les plaquettes environ 10 jours, et les globules rouges environ 120 jours. Ces cellules doivent être continuellement remplacées, car chacune d’elles a une durée de vie déterminée.

Certaines conditions peuvent déclencher une production accrue de cellules sanguines. Cela se produit notamment lorsque l’oxygénation des tissus est insuffisante, en cas de perte de sang ou d’anémie, ou si le nombre de globules rouges diminue. Dans ces situations, les reins libèrent l’érythropoïétine, une hormone qui stimule la production de globules rouges dans la moelle osseuse.

La moelle osseuse augmente également la production de globules blancs en réponse à des infections, et celle de plaquettes en cas de saignement. Après une perte de sang importante, la moelle jaune peut être mobilisée pour reconstituer la moelle rouge.

La santé de la moelle osseuse est cruciale pour le bon fonctionnement de divers systèmes de l’organisme.

Système circulatoire

Le système circulatoire est interconnecté avec chaque organe du corps, impliquant différentes cellules aux fonctions variées. Les globules rouges transportent l’oxygène, les plaquettes facilitent la coagulation après une blessure, et les globules blancs se dirigent vers les zones d’infection ou de lésion.

Hémoglobine

L’hémoglobine est la protéine responsable de la couleur rouge des globules rouges. Elle capture l’oxygène dans les poumons, le transporte et le libère dans les tissus tels que le cœur, les muscles et le cerveau. Le dioxyde de carbone, un déchet du métabolisme, est également transporté par l’hémoglobine vers les poumons pour être éliminé.

Le fer

Le fer est un nutriment essentiel pour le corps humain. Il est combiné avec des protéines pour former l’hémoglobine et joue un rôle clé dans la production des globules rouges. Le corps stocke le fer dans le foie, la rate et la moelle osseuse. La majorité du fer nécessaire quotidiennement provient du recyclage des globules rouges usés.

Production de globules rouges

Le processus de production des globules rouges, connu sous le nom d’érythropoïèse, prend environ 7 jours pour qu’une cellule souche mature se transforme en globule rouge pleinement fonctionnel. Les globules rouges vieillissants deviennent moins efficaces et fragiles.

Les globules rouges âgés sont éliminés par des macrophages, un type de globule blanc, lors d’un processus appelé phagocytose. Les éléments nutritifs, tels que le fer, libérés lors de cette dégradation, sont soit recyclés pour produire de nouveaux globules rouges, soit stockés dans le foie et d’autres tissus.

En temps normal, environ 1 % des globules rouges sont remplacés chaque jour, ce qui correspond à une production journalière d’environ 200 milliards de globules rouges chez une personne en bonne santé.

Globules blancs

La moelle osseuse génère divers types de globules blancs, essentiels à un système immunitaire efficace. Ils préviennent et combattent les infections.

Les principaux types de globules blancs, ou leucocytes, incluent :

  1. Lymphocytes : produits dans la moelle osseuse, ils fabriquent des anticorps pour lutter contre les infections virales.
  2. Monocytes : se transforment en macrophages dans les tissus, où ils détruisent les bactéries et autres agents pathogènes.
  3. Granulocytes : regroupent les neutrophiles, éosinophiles et basophiles, jouant un rôle dans la réponse immune.

Les neutrophiles, les plus abondants, attaquent et éliminent les bactéries et virus. Les éosinophiles s’attaquent aux infections parasitaires et sont impliqués dans certaines réactions allergiques, tandis que les basophiles libèrent des substances comme l’histamine lors de réactions allergiques.

Plaquettes

La production de plaquettes, essentielle à la coagulation sanguine, se fait par un processus appelé thrombopoïèse. Lors d’une perte de sang soudaine, les plaquettes s’agglomèrent et forment un caillot avec d’autres substances pour arrêter le saignement.

Une carence en plaquettes peut entraîner des ecchymoses et des saignements excessifs, car le sang peut ne pas coaguler correctement en cas de blessure.

Système lymphatique

Le système lymphatique est composé d’organes lymphatiques tels que la moelle osseuse, les amygdales, le thymus, la rate et les ganglions lymphatiques.

Tous les lymphocytes se développent dans la moelle osseuse à partir de cellules souches immatures. Les lymphocytes T, qui mûrissent dans le thymus, et les cellules B, qui mûrissent dans la moelle osseuse, jouent des rôles cruciaux dans la réponse immunitaire.

Système immunitaire

Le système immunitaire protège l’organisme contre les maladies en éliminant les micro-organismes indésirables tels que les bactéries et les virus.

Réaction immunitaire

Les ganglions lymphatiques, des petites glandes dispersées dans tout le corps, reçoivent les lymphocytes fabriqués dans la moelle. Ces lymphocytes circulent dans les ganglions lymphatiques et peuvent rejoindre la circulation sanguine par des canaux lymphatiques.

Trois types principaux de lymphocytes jouent un rôle essentiel dans le système immunitaire :

B-lymphocytes (cellules B)

Ces cellules proviennent de cellules souches dans la moelle osseuse et jouent un rôle fondamental dans la production d’anticorps pour combattre les infections.

Lymphocytes en action dans le système immunitaire.

Les cellules B expriment des récepteurs spécifiques qui leur permettent de se lier à des antigènes sur des microbes envahissants, alertant ainsi d’autres cellules du système immunitaire.

De plus, les cellules B sécrètent des anticorps qui s’attachent aux microbes responsables de l’infection, déclenchant une réponse immune accrue.

Dans certains cas, cependant, les cellules B peuvent identifier à tort les cellules normales du corps comme des antigènes, contribuant ainsi au développement de maladies auto-immunes.

Lymphocytes T (cellules T)

Ces cellules, qui mûrissent dans le thymus, remplissent diverses fonctions dans l’immunité cellulaire. Elles aident les cellules B à produire des anticorps et peuvent également détruire directement des agents pathogènes.

Les cellules T tueuses naturelles, quant à elles, relient le système immunitaire adaptatif et inné, reconnaissant des antigènes spécifiques pour éliminer certaines cellules tumorales.

Cellules tueuses naturelles (NK)

Ces lymphocytes attaquent directement les cellules infectées par des virus, jouant un rôle crucial dans l’immunité innée.

Greffes

La greffe de moelle osseuse peut être effectuée pour plusieurs raisons :

  • Remplacer la moelle osseuse malade par une moelle saine, utilisée dans des conditions telles que la leucémie.
  • Régénérer un nouveau système immunitaire pour combattre la leucémie résiduelle ou d’autres cancers.
  • Restaurer la fonction normale de la moelle osseuse après un traitement intensif, comme la chimiothérapie.
  • Prévenir des dommages génétiques en utilisant une moelle osseuse génétiquement saine.

Les cellules souches se trouvent principalement à quatre emplacements :

  • Un embryon
  • Moelle osseuse
  • Sang périphérique, circulant dans le corps
  • Sang de cordon, recueilli après la naissance

Les cellules souches pour la transplantation sont généralement obtenues à partir de ces sources, sauf le fœtus.

Cellules sanguines montrant le processus de greffe.

La greffe de cellules souches hématopoïétiques consiste en l’injection intraveineuse de cellules souches prélevées dans la moelle osseuse, le sang périphérique ou le sang du cordon. Cela permet de rétablir la fonction hématopoïétique chez les patients dont la moelle osseuse ou le système immunitaire est compromis.

Chaque année, plus de 50 000 procédures de transplantation de cellules souches hématopoïétiques sont réalisées, avec une augmentation annuelle de 10 à 20 %. L’amélioration des résultats semble être liée à la réduction des lésions organiques et de la réaction aiguë du greffon contre l’hôte (GVH).

Une étude a montré que parmi 854 patients ayant survécu au moins deux ans après une transplantation de cellules souches hématopoïétiques autologues pour hémopathie maligne, 68,8 % étaient toujours en vie dix ans après la transplantation.

La greffe de moelle osseuse est le traitement principal pour les maladies menaçant la fonction de la moelle, comme la leucémie.

Une greffe peut aider à restaurer la capacité du corps à produire des cellules sanguines et à normaliser leur nombre. Les maladies traitables par greffe incluent à la fois des conditions malignes et non malignes.

Les patients atteints de cancer reçoivent généralement une chimiothérapie avant la transplantation pour éliminer la moelle compromise.

Un donneur compatible, souvent un proche, fournit sa moelle osseuse pour la greffe.

Types de greffe de moelle osseuse

Les types de greffes de moelle osseuse sont :

  • Transplantation autologue : les patients reçoivent leurs propres cellules souches prélevées dans leur sang périphérique.
  • Greffe syngénique : les patients reçoivent des cellules souches de leur jumeau identique.
  • Greffe allogénique : les patients reçoivent des cellules souches de leur frère, parent ou d’un donneur non apparenté.
  • Transplantation haplo-identique : une option pour 70 % des patients sans donneur compatible HLA-identique.
  • Sang de cordon ombilical : un type de greffe allogénique, où les cellules souches sont prélevées du cordon ombilical, qui sont moins exigeantes en termes de compatibilité, bien que la récupération des cellules sanguines prenne plus de temps.

Type de tissu

Le type de tissu d’une personne est défini par la présence d’antigènes leucocytaires humains (HLA) à la surface de ses cellules. Ces marqueurs aident à déterminer si une cellule appartient ou non au corps.

Pour vérifier la compatibilité, les médecins comparent les protéines à la surface des cellules sanguines du donneur et du receveur. Bien que des millions de types de tissus existent, certains sont plus fréquents que d’autres.

Le type de tissu est hérité des deux parents, ce qui augmente les chances de compatibilité entre membres de la famille.

Cependant, si aucun donneur compatible n’est trouvé dans la famille, les médecins recherchent un correspondant dans le registre des donneurs de moelle osseuse.

Tests pré-transplantation

Avant la greffe de moelle osseuse, plusieurs tests sont effectués pour identifier d’éventuels problèmes.

Ces tests comprennent :

  • Tyage tissulaire et divers tests sanguins.
  • Radiographie pulmonaire.
  • Tests de la fonction pulmonaire.
  • Tomodensitométrie (CT).
  • Évaluations de la fonction cardiaque, y compris électrocardiogramme et échocardiogramme.
  • Biopsie de moelle osseuse.
  • Examen squelettique.

Un examen dentaire complet est également requis avant la greffe pour minimiser le risque d’infection. D’autres précautions sont mises en place pour protéger le patient.

Récolte de la moelle osseuse

La moelle osseuse peut être prélevée pour une biopsie et une aspiration.

Procédure de prélèvement de moelle osseuse sur un donneur.

Ce prélèvement est généralement effectué sur les crêtes iliaques postérieures sous anesthésie régionale ou générale. Il peut également être réalisé sur le sternum ou le tibia supérieur des enfants, qui contiennent encore une quantité significative de moelle rouge.

Le médecin insère une aiguille dans l’os, souvent dans la hanche, pour prélever un échantillon de moelle osseuse, qui est ensuite stocké et congelé.

Les lignes directrices du National Marrow Donor Program (NMDP) limitent le volume de moelle prélevé à 15 mL par kg de poids du donneur. Pour établir la prise de greffe dans les greffes autologues et allogéniques, des doses spécifiques de cellules mononucléaires de moelle sont nécessaires.

Les complications liées à la greffe de moelle sont rares, mais peuvent inclure des problèmes d’anesthésie, d’infection et de saignement.

Une autre méthode pour évaluer la fonction de la moelle osseuse consiste à administrer des médicaments stimulant la libération de cellules souches dans la circulation sanguine, suivie d’une analyse microscopique.

Comment la moelle osseuse est-elle transplantée?

Avant la transplantation, une chimiothérapie ou une radiothérapie peut être administrée. Ce traitement peut être effectué de deux manières :

Transfusion de moelle osseuse dans un cadre médical.

  • Traitement myéloablatif : administration de chimiothérapie et/ou de radiothérapie à haute dose pour éliminer les cellules cancéreuses, y compris la moelle osseuse saine restante.
  • Traitement à intensité réduite : doses plus faibles de chimiothérapie et de radiothérapie, permettant aux patients plus âgés ou ayant d’autres problèmes de santé de bénéficier d’une greffe.

La greffe de cellules souches est généralement réalisée après chimiothérapie et radiothérapie.

L’infusion de moelle osseuse ou de sang périphérique est relativement simple, réalisée au chevet du patient. Le produit de moelle osseuse est perfusé par une veine centrale sur plusieurs heures. Les produits autologues sont souvent cryoconservés, décongelés au chevet du patient, puis infusés rapidement.

Une fois dans la circulation sanguine, les cellules souches hématopoïétiques migrent vers la moelle osseuse, où elles commencent à produire de nouveaux globules blancs, globules rouges et plaquettes, un processus connu sous le nom de prise de greffe. La greffe se produit généralement 2 à 4 semaines après la transplantation.

Les effets indésirables restent généralement minimes. Cependant, des réactions hémolytiques peuvent survenir lors de perfusions de moelle ABO non compatibles. Le diméthylsulfoxyde (DMSO), utilisé pour la cryoconservation des cellules, peut provoquer des bouffées vasomotrices et d’autres symptômes temporaires.

Les médecins surveillent régulièrement les numérations sanguines. La récupération complète de la fonction immunitaire peut prendre plusieurs mois pour les receveurs de greffe autologue, et jusqu’à un à deux ans pour les greffes allogéniques ou syngéniques.

Des tests sanguins confirmeront la production de nouvelles cellules sanguines et l’absence de récidive du cancer. L’aspiration de moelle osseuse peut également aider à évaluer le fonctionnement de la nouvelle moelle.

Des risques

Les complications associées à la TCSH peuvent être précoces ou tardives.

Les effets précoces peuvent inclure :

  • Mucite
  • Cystite hémorragique
  • Pancytopénie sévère prolongée
  • Infection
  • Maladie du greffon contre l’hôte (GVHD)
  • Échec de greffe
  • Complications pulmonaires
  • Maladie veino-occlusive hépatique
  • Microangiopathie thrombotique

Les problèmes tardifs peuvent inclure :

  • GVHD chronique
  • Effets oculaires
  • Effets endocriniens
  • Effets pulmonaires
  • Effets musculo-squelettiques
  • Effets neurologiques
  • Effets immunitaires
  • Infection
  • Insuffisance cardiaque congestive
  • Malignité ultérieure

Les risques majeurs incluent une susceptibilité accrue aux infections, l’anémie, l’échec de la greffe, la détresse respiratoire et des complications hépatiques.

Un désaccord entre les tissus du donneur et du receveur peut déclencher une réaction immunitaire, où les cellules greffées attaquent les cellules de l’hôte, entraînant la GVHD, qui peut être aiguë ou chronique.

La greffe de moelle osseuse n’était pas recommandée pour les patients de plus de 50 ans, mais de nombreux centres ont réussi des greffes chez des patients plus âgés.

Le risque pour les donneurs est minime, car ils régénèrent rapidement leur moelle osseuse. Cependant, des infections et des réactions à l’anesthésie peuvent survenir.

Maladies

La moelle osseuse joue un rôle dans de nombreux systèmes corporels, et tout problème peut entraîner une variété de maladies, y compris des cancers affectant le sang.

De nombreuses maladies menacent la moelle osseuse, empêchant la transformation des cellules souches en cellules essentielles.

Des pathologies comme la leucémie et le lymphome de Hodgkin peuvent affecter la capacité de production de la moelle et détruire les cellules souches.

Un examen de la moelle osseuse peut aider à diagnostiquer :

Frottis sanguin montrant des neutrophiles et des globules blancs.

  • Leucémie
  • Myélome multiple
  • Maladie de Gaucher
  • Anémies atypiques
  • Autres maladies hématologiques.

De plus en plus de maladies peuvent être traitées par transplantation de cellules souches hématopoïétiques (TCSH).

La majorité des transplantations autologues sont réalisées pour traiter le myélome multiple et le lymphome non hodgkinien, tandis que la plupart des transplantations allogéniques concernent les cancers hématologiques.

Aux États-Unis, une personne reçoit un diagnostic de cancer du sang toutes les 4 minutes. La greffe de moelle osseuse est souvent la meilleure chance de survie.

Environ 30 % des patients trouvent un donneur compatible dans leur famille, tandis que 70 %, soit environ 14 000 chaque année, dépendent de dons extérieurs.

La HSCT autologue est actuellement utilisée pour traiter :

  • Myélome multiple
  • Lymphome non hodgkinien
  • Lymphome de Hodgkin
  • Leucémie myéloïde aiguë
  • Neuroblastome
  • Tumeurs germinales
  • Maladies auto-immunes comme le lupus érythémateux et la sclérose systémique
  • Amylose

La TCSH allogénique est utilisée pour traiter :

  • Leucémie myéloïde aiguë
  • Leucémie lymphoblastique aiguë
  • Leucémie myéloïde chronique
  • Leucémie lymphocytaire chronique
  • Disorders myéloprolifératifs
  • Syndromes myélodysplasiques
  • Myélome multiple
  • Lymphome non hodgkinien
  • Lymphome de Hodgkin
  • Anémie aplasique
  • Aplasie des globules rouges
  • Hémoglobinurie paroxystique nocturne
  • Anémie de Fanconi
  • Thalassémie majeure
  • Anémie falciforme
  • Immunodéficience combinée sévère (SCID)
  • Syndrome de Wiskott-Aldrich
  • Lymphohistiocytose hémophagocytaire
  • Maladies génétiques liées au métabolisme, comme la mucopolysaccharidose
  • Maladie de Gaucher, leucodystrophies métachromatiques et adrénoleucodystrophies
  • Épidermolyse bulleuse
  • Neutropénie congénitale sévère
  • Syndrome de Shwachman-Diamond
  • Anémie de Diamond-Blackfan
  • Déficit d’adhésion leucocytaire

La HSCT peut également être bénéfique pour :

  • Cancer du sein, bien que ce ne soit pas confirmé
  • Cancer du testicule, chez certains patients au stade précoce
  • Certaines maladies immunologiques ou hématopoïétiques génétiques

Des greffes de moelle osseuse peuvent être nécessaires après des traitements comme la chimiothérapie à haute dose et la radiothérapie, qui endommagent les cellules souches saines tout en éliminant les cellules cancéreuses.

Tests de moelle osseuse

Les tests de moelle osseuse aident à diagnostiquer certaines maladies, en particulier celles liées au sang et aux organes hématopoïétiques. Ils fournissent des informations sur les réserves de fer et la production sanguine.

L’aspiration de moelle osseuse utilise une aiguille creuse pour prélever un petit échantillon de moelle pour un examen microscopique.

L’aiguille est généralement insérée dans la hanche ou le sternum chez les adultes, et dans la partie supérieure du tibia chez les enfants, et l’échantillon est prélevé par aspiration.

Cette procédure est souvent effectuée lorsque des tests sanguins préalables le justifient et est particulièrement utile pour examiner les différentes étapes de maturation des cellules sanguines immatures.

Don

Il existe principalement deux types de dons de moelle osseuse.

Cellules souches prélevées pour des dons de moelle osseuse.

Le premier type implique l’ablation de la moelle osseuse à l’arrière de l’os iliaque.

Le second, plus courant, est le don de cellules souches du sang périphérique (PBSC), qui consiste à filtrer les cellules souches directement du sang, car ce sont elles qui sont nécessaires pour le traitement des cancers du sang et d’autres maladies.

Lorsqu’un individu s’inscrit sur un registre de dons de moelle osseuse, il s’engage à donner en utilisant la méthode que le médecin du patient jugera appropriée.

Les frais liés à un don de moelle osseuse sont généralement couverts par le NMDP ou l’assurance médicale du patient. Les donneurs ne paient jamais pour faire un don et ne reçoivent jamais de compensation financière.

Le risque pour un donneur est minime, avec plus de 99 % d’entre eux se rétablissant complètement après la procédure. Le principal risque lors du don de moelle osseuse concerne l’anesthésie.

Pour le don de PBSC, la procédure de filtration du sang à travers une machine n’est pas considérée comme dangereuse.

La probabilité de trouver un donneur de moelle osseuse compatible varie entre 66 et 93 %, selon l’origine ethnique.

Qui peut donner de la moelle osseuse?

Voici quelques lignes directrices générales pour le don de moelle osseuse recommandées par le National Marrow Donor Program (NMDP).

Ces directives visent à protéger la santé et la sécurité tant du donneur que du receveur. Les donneurs potentiels sont encouragés à contacter leur centre local NMDP pour des détails spécifiques.

  • Pour figurer dans le registre, les donneurs potentiels doivent être en bonne santé et âgés de 18 à 60 ans.
  • S’ils sont jumelés à une personne nécessitant une greffe, chaque donneur doit subir un examen médical et ne doit pas avoir d’infection.
  • Les personnes prenant des médicaments peuvent généralement faire un don, à condition qu’elles soient en bonne santé et que leurs conditions médicales soient sous contrôle.

Les médicaments acceptables comprennent les contraceptifs oraux, les médicaments thyroïdiens, les antihistaminiques, les antibiotiques, ainsi que certaines crèmes et gouttes ophtalmiques. Les anxiolytiques et antidépresseurs sont autorisés tant que la condition est maîtrisée.

Il n’est pas possible de donner :

  • Lors de la grossesse
  • Si l’individu utilise des drogues injectables non prescrites
  • Si un test sanguin a été positif pour l’hépatite B ou C
  • Pour ceux ayant des conditions médicales spécifiques, comme la plupart des cancers ou certaines maladies cardiaques

Les personnes ayant eu la maladie de Lyme, le paludisme ou des tatouages récents doivent attendre au moins un an avant de donner de la moelle osseuse.

Comment un match de moelle osseuse est-il déterminé?

Après s’être inscrit pour donner, une personne subira un test de typage HLA, utilisé pour faire correspondre les patients avec des donneurs potentiels.

Leur type HLA sera ajouté à une base de données de donneurs potentiels, et un médecin recherchera une correspondance pour le patient.

Les protéines dans les cellules sanguines seront comparées pour évaluer la compatibilité. Si une correspondance est trouvée, le donneur potentiel sera contacté.

Plus le type de tissu du donneur est similaire à celui du patient, meilleures sont les chances que le corps du patient accepte la greffe.

Bone Marrow Donors Worldwide (BMDW) est une base de données collective regroupant 59 registres dans 43 pays, avec 26,35 millions de donneurs de cellules souches potentiels et 687 000 unités de sang de cordon disponibles.

Que se passe-t-il lorsqu’on fait un don de moelle osseuse?

Les études suivantes sont effectuées de manière routinière sur les donneurs de cellules souches hématopoïétiques :

Mains en train de donner du sang.

  • Antécédents médicaux et examen physique.
  • Tests de créatinine sérique, d’électrolytes et de fonction hépatique.
  • Tests sérologiques pour le cytomégalovirus, les virus de l’herpès, le VIH et la syphilis.
  • Typage sanguin ABO.
  • Typage HLA.
  • Radiographie thoracique.
  • Électrocardiogramme (ECG).

Don de cellules souches du sang périphérique (PBSC)

Avant de pouvoir donner des cellules souches PBSC, le donneur devra recevoir des injections quotidiennes de filgrastim pendant cinq jours, stimulant ainsi la libération de cellules souches dans le sang.

Le don de PBSC implique une procédure d’aphérèse. Le sang est prélevé du corps à l’aide d’un cathéter, filtré pour en extraire les cellules souches, puis le reste du sang retourne dans le corps.

Cette procédure est indolore et ressemble à un don de plasma. Elle nécessite généralement entre deux et quatre sessions, chacune durant de 2 à 6 heures.

Le don de PBSC n’exige pas d’anesthésie. Les médicaments administrés pour libérer les cellules souches peuvent provoquer des douleurs musculaires, des maux de tête, des nausées ou des difficultés à dormir, mais ces effets s’atténuent généralement en quelques jours.

Donner de la moelle osseuse

Si une personne donne de la moelle osseuse plutôt que des cellules souches PBSC, les injections de filgrastim ne seront pas nécessaires. Le don de moelle osseuse est réalisé sous anesthésie en salle d’opération et est totalement indolore. La procédure dure entre 1 et 2 heures.

Dans 96 % des cas, une anesthésie générale est utilisée, ce qui signifie que le donneur sera inconscient pendant toute la durée. Dans certains cas, une anesthésie locale peut être utilisée, engourdissant simplement la zone d’où provient la moelle osseuse.

Le donneur est allongé sur le ventre. Les médecins pratiquent une incision d’environ un quart de pouce de long de chaque côté de l’os du bassin. Ils insèrent ensuite des aiguilles spéciales dans l’os pour extraire la moelle liquide. Ces incisions ne nécessitent généralement pas de points de suture.

Après la procédure, le donneur est surveillé en salle de réveil jusqu’à ce qu’il reprenne conscience. Une fois en mesure de manger, boire et marcher, il peut quitter l’établissement.

Récupération

Le rétablissement complet après le don peut prendre quelques jours, surtout en cas d’intervention chirurgicale.

Les donneurs de moelle osseuse peuvent éprouver des maux de tête, de la fatigue, des douleurs musculaires et des ecchymoses autour du site d’incision, symptômes qui peuvent persister jusqu’à 2 jours ou plusieurs semaines.

Les donneurs de PBSC ont généralement une récupération presque immédiate, avec peu d’effets secondaires, à l’exception de légères ecchymoses au niveau de l’aiguille.

La moelle osseuse se régénère généralement dans les 4 à 6 semaines suivant le don.

Résultat

Le succès d’une greffe de moelle osseuse dépend de :

  • Type de greffe
  • Compatibilité des cellules
  • État de santé du patient
  • Âge et santé générale du patient
  • Type et dosage de la chimiothérapie ou de la radiothérapie administrée avant la greffe
  • Complications possibles

Un patient stable ou en rémission a de meilleures chances de succès qu’un patient ayant une maladie avancée. L’âge précoce au moment de la transplantation améliore également les résultats.

Les transplantations pour des maladies non malignes ont tendance à avoir des résultats plus favorables, avec des taux de survie de 70 à 90 % si le donneur est un frère jumeau, et de 36 à 65 % si le donneur n’est pas apparenté.

Les greffes de leucémie aiguë en rémission ont des taux de survie de 55 à 68 % si le donneur est apparenté et de 26 à 50 % si le donneur n’est pas apparenté.

Une greffe de moelle osseuse peut guérir complètement ou partiellement une maladie. Si la transplantation réussit, les individus peuvent reprendre la plupart de leurs activités normales dès qu’ils se sentent suffisamment bien. La récupération complète prend généralement jusqu’à un an.

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